2011 年 8 月 17 日——美国食品和药物管理局今天批准了Zelboraf (维莫非尼)，这是一种用于治疗晚期（转移性）或不可切除（无法通过手术切除）黑色素瘤（最危险的皮肤癌类型）患者的药物。
Zelboraf (维莫非尼)专门用于治疗黑色素瘤患者，其肿瘤表达一种称为 BRAF V600E 的基因突变。尚未通过 FDA 批准的诊断方法在黑色素瘤对该突变检测呈阴性的患者中研究该药物。
Zelboraf (维莫非尼)正在通过一项称为 cobas 4800 BRAF V600 突变测试的同类首创测试获得批准，这是一种伴随诊断，将有助于确定患者的黑色素瘤细胞是否具有 BRAF V600E 突变。
BRAF 蛋白通常参与调节细胞生长，但在大约一半的晚期黑色素瘤患者中发生突变。Zelboraf 是一种 BRAF 抑制剂，能够阻断 V600E 突变的 BRAF 蛋白的功能。
“对于晚期黑色素瘤患者来说，今年是重要的一年。Zelboraf 是第二种获批的新抗癌药物，证明其总体生存期有所改善，”FDA 中心肿瘤药物产品办公室主任、医学博士 Richard Pazdur 说。用于药物评估和研究。“三月份，我们批准了 Yervoy (Ipilimumab)，这是另一种治疗晚期黑色素瘤的新疗法，它也表明患者在接受该药物后寿命更长。”
Zelboraf 是根据 FDA 的优先审查计划进行审查的，该计划规定对可能在治疗方面取得重大进展或在没有足够治疗的情况下提供治疗的药物进行为期六个月的加速审查。Zelboraf 和配套的 BRAF V600E 测试在该药物的 2011 年 10 月 28 日目标日期和配套诊断的 2011 年 11 月 12 日目标日期之前获得批准。
Zelboraf 的安全性和有效性是在一项针对 675 名具有 BRAF V600E 突变且未接受过既往治疗的晚期黑色素瘤患者的单一国际试验中确定的。患者被分配接受另一种抗癌疗法 Zelboraf 或达卡巴嗪。该试验旨在衡量总生存期（患者从开始治疗到死亡的时间长度）。
接受 Zelboraf 的患者的中位生存期（患者在治疗后存活的时间长度）尚未达到（77% 仍然活着），而接受达卡巴嗪的患者的中位生存期为 8 个月（64% 仍然活着）。
“今天对 Zelboraf 和 cobas 测试的批准是一个很好的例子，说明如何开发和使用伴随诊断来确保患者以安全的方式接受高效、更个性化的治疗，”Alberto Gutierrez 博士说，主任FDA 设备和放射卫生中心体外诊断设备评估和安全办公室的成员。
FDA 批准 cobas 4800 BRAF V600 突变试验是基于临床研究的数据，该临床研究还评估了 Zelboraf 的安全性和有效性。收集了患者的黑色素瘤组织样本以检测突变。
接受 Zelboraf 治疗的患者最常见的副作用包括关节痛、皮疹、脱发、疲劳、恶心和暴露在阳光下时的皮肤敏感。大约 26% 的患者患上了一种与皮肤相关的癌症，称为皮肤鳞状细胞癌，可通过手术治疗。接受 Zelboraf 治疗的患者应避免阳光照射。
Zelboraf 正在通过用药指南获得批准，以告知医疗保健专业人员和患者 Zelboraf 的潜在风险。
2011 年 7 月，FDA 发布了新的指南草案，以促进伴随诊断的开发和审查。该指南目前可供公众评论，旨在为公司提供有关该机构审查伴随诊断和相应药物治疗政策的指南。
黑色素瘤是导致皮肤病死亡的主要原因。美国国家癌症研究所估计，2010 年美国诊断出 68,130 例新的黑色素瘤病例；大约有 8,700 人死于这种疾病。
